导语：好消息！Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics宣布，他们的CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy™已获得英国药品和保健产品监管机构（MHRA）的有条件上市许可。这是全球首款经批准上市的CRISPR基因编辑疗法，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。该疗法正在接受欧洲药品管理局（EMA）和FDA的审评。Casgevy™是一种自体细胞疗法，通过CRISPR/Cas9技术实现对患者体外造血干细胞的编辑，有望为SCD和TDT患者带来疼痛缓解和减少输血需求的效果。此外，全球还有多种CRISPR基因编辑疗法正在临床开发中，产业链和药企也值得关注。
?Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics于2023年11月16日宣布，CRISPR/Cas9基因编辑疗法Casgevy™（exagamglogene autotemcel，exa-cel）获英国药品和保健产品监管机构（MHRA）有条件上市许可，用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT），这是全球首款获批上市的CRISPR基因编辑疗法，正同时接受欧洲药品管理局（EMA）和FDA的审评。
?CASGEVY™是一款自体细胞疗法，旨在通过CRISPR/Cas9技术对患者的体外造血干细胞BCL11A进行编辑，调整胎儿血红蛋白转录因子表达，激活红细胞产生高水平胎儿血红蛋白（HbF），以减少SCD患者疼痛与血管闭塞性危象，缓解TDT患者的输血需求。Vertex此前公布的临床试验结果显示，所有接受Casgevy™的31名SCD名患者在随访时间为2.0-32.3个月时未出现血管闭塞性危象，42名TDT患者在随访时间为1.2-37.2个月时不再需要接受输血，总计97名接受Casgevy™治疗的SCD和TDT患者安全性与白消安药物和清髓治疗基本一致，显示出Exa-cel一次治疗后提供功能性治愈的潜力。
? CRISPR基因编辑技术基于其治愈潜力、操作便捷、效率高而受到药企青睐，在遗传性疾病乃至慢性疾病中潜力巨大。全球多种疗法已进入临床开发阶段，除Exa-cel外，CRISPR Therapeutics的CTX310已进入I期临床；Intellia Therapeutics的NTLA-2001和NTLA-2002分别进入Ⅲ期临床启动和I/II期临床；同样进入I/II期临床的还有Branca Bunus的BrB101，Beam Therapeutics的BEAM-101，邦耀生物的BRL-101。
?建议关注：
?产业链：金斯瑞生物科技，和元生物，诺唯赞等
?药企：诺思兰德，舒泰神，康弘药业，人福医药，华润医药，邦耀生物（未上市），本导基因（未上市）等
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